预测新诊断的AL淀粉样变性患者的早期死亡率：开发并验证用于达拉妥单抗治疗患者的PACE评分

　　系统性AL淀粉样osis患者接受达沙替尼一线治疗后，通过多中心回顾性研究构建了PAACE评分模型，发现NT-proBNP>

　　5300 pg/mL、年龄>

　　75岁、缺乏t(11;14)染色体异常及ECOG状态为独立预测因子，该模型C-index（0.78）优于Mayo分期系统，外部验证显示其预测效能稳定。

　　系统性AL淀粉样变性是一种克隆性浆细胞疾病，其中有毒的自由轻链（FLCs）会导致重要器官损伤，即使有有效的治疗手段，患者仍面临早期死亡的风险。值得注意的是，在达拉妥单抗（Dara）时代，关于早期死亡率及其预测因素的数据非常有限。我们进行了一项多中心回顾性队列研究，以开发和验证一个用于预测接受基于Dara的一线治疗方案患者早期死亡（6个月内全因死亡）的风险模型。我们使用单变量分析来确定逻辑回归模型的协变量，并生成了一个临床风险评分。在来自八个中心的339名患者中，有36人（10.6%）发生了早期死亡。多变量分析确定了四个独立预测因素：NT-proBNP>

　　5300 pg/mL（比值比[OR] 3.83，p = 0.006）、年龄≥75岁（OR 2.96，p = 0.073）、染色体核型分析中t(11;14)缺失（OR 3.0，p = 0.022）以及ECOG体能状态（每增加一个单位，OR增加1.72，p = 0.044）。根据PACE评分，患者被分为三个风险组：低风险组6个月死亡率为1.2%，中等风险组为11.7%，高风险组为50.0%。与2004年（C-index 0.69）和2012年（C-index 0.55）的Mayo分期系统相比，PACE评分在早期死亡率预测方面表现出更好的区分能力。外部验证证实了其稳健的区分能力（C-index 0.73），相应风险组的6个月死亡率分别为4.2%、15.25%和37.04%。PACE评分为接受基于Dara治疗的AL淀粉样变性患者提供了一个实用的早期死亡风险分层工具，有助于改善患者咨询、临床试验设计，并识别需要密切监测和新型治疗的超高风险患者。

　　本研究的支持数据可应相应作者的要求提供，但需获得所有参与机构的批准。由于患者隐私问题及各国参与机构的审查委员会限制，无法公开个别参与者的数据。